ДЕЦ рекомендує розглянути можливість проведення переговорів щодо договорів керованого доступу (ДКД) для лікарського засобу агалсидаза альфа, що показаний для тривалої ензимної замісної терапії пацієнтів із підтвердженим діагнозом хвороби Фабрі (дефіцит α-галактозидази) – опубліковано висновок з державної ОМТ https://surl.li/ipifqg
Чому це важливо?
Сучасним стандартом лікування пацієнтів із хворобою Фабрі є внутрішньовенна ферментна замісна терапія. На сьогоднішній день пацієнти мають доступ до терапії лише лікарським засобом агалсидаза бета, проте для забезпечення індивідуального підходу, зменшення ризику дефіциту лікарських засобів, необхідне розширення переліку препаратів, які можуть отримувати пацієнти з даним орфанним захворюванням.
Без належного лікування хвороба неминуче призводить до розвитку ниркової та серцевої недостатності, ранніх інсультів, що значно скорочує тривалість життя пацієнтів та спричиняє передчасну інвалідизацію.
За даними державної ОМТ, агалсидаза альфа та агалсидаза бета можуть мати схожий профіль ефективності за оцінкою смертності від усіх причин, частоти виникнення ниркових ускладнень та частоти виникнення серцево-судинних порушень, а також подібний профіль безпеки. Наразі немає чітких даних, які б свідчили про клінічну перевагу одного лікарського засобу над іншим. Вибір та призначення агалсидази альфа або агалсидази бета приймається лікарем на основі індивідуального підходу, з урахуванням клінічного стану та потреб пацієнта.
Очікується, що забезпечення доступу до препарату агалсидаза альфа дозволить збільшити охоплення пацієнтів із хворобою Фабрі життєво необхідною ферментною замісною терапією, що є критично важливим для запобігання незворотним ураженням органів та зниження рівня інвалідизації.
